التوقيت الإثنين، 23 ديسمبر 2024
التوقيت 05:34 ص , بتوقيت القاهرة

جمعية فرنسية تدعو لدعم أبحاث الأمراض الوراثية النادرة

باريس- أ ش أ:

وجهت الجمعية الفرنسية لمكافحة الأمراض الوراثية النادرة، نداءها لأصحاب الأعمال الخيرية للتبرع من أجل دعم الأبحاث الخاصة بالأمراض الوراثية النادرة، التي تصيب 3 ملايين شخص في فرنسا نصفهم من الأطفال، بالإضافة إلى 30 ألف حالة جديدة سنويا، و30 مليون شخص في أوروبا، منهم 6 آلاف إلى 8 آلاف أمراض وراثية نادرة أغلبها خطيرة ومزمنة ويصعب علاجه ونصفهم مميت.

وقد نجحت الجمعية في جمع 3.89 مليون يورو في العام الماضى، لذلك تناشد الجميع بالتبرع حتى عن طريق الإنترنت، ومنذ 15 عاما تم تجربة العلاج الجيني للأطفال الذين ليس لديهم جهاز مناعى، ومنذ ذلك الحين وقد وضعت الجمعية 300 برنامج للأبحاث، منها 20 لأمراض الدم النادرة والعضلات والمخ والكبد والنظر، وتم تجربة علاجات أمراض الجهاز المناعي على عشرة مرضى فى 2010 وسوف تظهر نتائجها في 2015، حتى يسمح بتعميم العلاج كذلك بالنسبة لأمراض العضلات العصبية التي تصيب الذكور من المواليد حيث يصاب ذكر من 3 آلاف و500 مولود.

وقد بدأ تجربة العلاج في 2013 على 220 مريضا، وقد وافقت الوكالة الأوروبية للعقاقير الطبية بتسويق عقار آتالورن، الذي توصل إليه أحد المعامل الأمريكية، وهذا العقار يسمح بإحاطة التحور الجيني الذي يعوق إنتاج البروتين المعروف باسم ديستروفين المسؤول عن عمل العضلات.

كذلك الحال بالنسبة لبعض أشكال الضمور العضلي النخاعي، وهو مرض يصيب المواليد الجدد، بمعدل واحد من بين 6 آلاف، وقد طرح في الأسواق عقار تي أم – إيه، الذي تم تمويله بمبلغ 20 مليون يورو.

وقد أنفقت الجمعية الفرنسية أكثر من مليار يورو لعلاج الأمراض الجينية النادرة، وأوضح مدير الجمعية فريدريك روفا، أن العلاج الجيني بسيط لكن عملية إحلال جين معيب أو به خلل بآخر غير متحور هو المعقد، حتى تصل إلى قلب الخلية من أجل إصلاح الجين، فيجب ترتيب أجزاء الحمض النووي حتى تعبر كل الخلايا، وتوقف قوة الجهاز المناعي الذي يعمل على تدمير المادة الجينية الغريبة عليه، لذلك فالجمعية في حاجة إلى دعم مادي لمواصلة أباحثها وإنتاج عقاقير تكفي احتياجات السوق مع حصولها على الموافقة من الجهات الصحية المعنية بالأمر.